2026年6月21日，第26个世界渐冻人日如约而至。这一天，全球目光再次聚焦于肌萎缩侧索硬化（ALS，俗称“渐冻症”）——一种累及上、下运动神经元的进行性、致死性神经退行性疾病。全球约有35万至40万人正遭受渐冻症的困扰，患者中位生存期仅为3至5年。目前全球尚无治愈手段，现有疗法仅能有限延缓疾病进展。

在这个特殊的日子里，神济昌华（北京）生物科技有限公司（简称“神济昌华”）向所有与渐冻症抗争的患者及家庭致以最诚挚的敬意与支持。作为一家专注于神经系统疾病基因治疗的生物医药企业，神济昌华正以源自清华大学实验室的原创科研成果，为全球渐冻症患者带来真正的治疗希望。

全球首创：TRIM72靶点开启ALS治疗新范式

神济昌华成立于2021年底，是一家清华大学科技成果转化企业，公司核心管线SNUG01，是全球首个以TRIM72为靶点的First-in-Class基因治疗药物。该靶点源于清华大学基础医学院贾怡昌教授实验室利用新一代基因定点敲入技术构建的ALS模型，是团队十余年基础研究的原创性发现。SNUG01以重组腺相关病毒9型（rAAV9）为载体，通过鞘内注射精准递送人源TRIM72基因至神经元。临床前研究表明，TRIM72可通过膜修复、抗氧化以及减少应激颗粒产生等多重机制保护神经元，延缓运动神经元退行性病变。与仅针对特定基因突变型ALS的疗法不同，SNUG01凭借其多维度神经保护机制，有望覆盖更广泛的ALS患者群体，特别是为占患者总数90%、目前尚无有效治疗手段的散发型ALS患者提供潜在解决方案。

里程碑式突破：中美双报，国际多中心临床试验启航

2025年是SNUG01取得突破性进展的关键一年。3月，SNUG01正式获得美国食品药品监督管理局（FDA）新药临床试验（IND）许可；6月，获FDA授予孤儿药资格认定；8月，正式获得国家药品监督管理局（NMPA）临床试验默示许可。这一系列里程碑标志着SNUG01正式进入中美国际多中心临床试验（MRCT）开发阶段。

SNUG01 I/IIa期国际多中心临床试验由美国麻省总医院Sean Healey ALS中心主任Merit Cudkowicz教授主导，中国研究由北京大学第三医院樊东升教授团队牵头，联合浙江大学医学院附属第二医院吴志英教授团队、福建医科大学附属协和医院邹漳钰教授团队共同开展。目前已完成的研究者发起临床试验（IIT）已初步验证了SNUG01的安全性和耐受性良好，且在疗效指标及生物标志物改善方面呈现出积极信号。

产学研患深度融合：成立神济昌华-蔡磊渐冻症药物研发联合实验室和共建北京市重点实验室

原京东集团副总裁，渐冻症患者，国内渐冻症领域公益与科研推动者蔡磊先生，从公司成立之日起担任神济昌华科学顾问委员会委员，参与公司管线论证、临床方案设计、患者资源对接。2024年6月，双方正式成立神济昌华-蔡磊渐冻症药物研发联合实验室，围绕SNUG01靶点开展大样本临床验证、生物标志物筛选、亚裔人群疾病特征研究，创新“患者全程深度参与新药研发” 模式，大幅缩短基础研究到临床落地周期。

2026年6月，由北京大学第三医院牵头、神济昌华参与的“神经系统罕见病创新诊疗与转化北京市重点实验室”正式获批认定，由著名渐冻症临床专家樊东升教授担任实验室主任。这一高水平的市级科技创新平台，将着力“加速原研基因治疗与小核酸药物临床转化”，特别是渐冻症方向的突破，驱动基础研究与临床转化的“双向赋能”。

结语：世界渐冻人日设立的初衷，是希望这一天成为攻克渐冻症的“转折点”。神济昌华正以实际行动将这一愿景变为现实。值此第26个世界渐冻人日，神济昌华诚挚邀请全球投资机构、产业合作伙伴携手同行，共同加速SNUG01的全球临床开发与商业化进程，让中国原创的基因治疗成果早日惠及全球渐冻症患者。